进行性肌营养不良是一种由基因点突变或缺失引起的遗传性疾病，临床特征是逐渐加重的肌力减退和肌肉萎缩，可能伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸和胃肠道等系统病变。该疾病类型较多，以Duchenne/Becker肌营养不良（DMD/BMD）最为常见。

该病不同的类型遗传方式也不同。Duchenne/Becker型肌营养不良是X连锁隐性遗传，发病患儿绝大多数为男性，女性罕见。女性如果携带致病基因，其所生男孩有50%的发病概率。

Duchenne肌营养不良预后较差，患者多在20岁左右因心脏或呼吸肌的损害而死亡。目前没有治愈的方法，只能通过规范的药物及康复治疗等延缓病情的进展，提高存活期的生活质量。