相较于有“癌中之王”称号的肝细胞癌，胆道系统恶性肿瘤（包括胆管癌和胆囊癌）的关注度并没有那么高。随着肝炎病毒疫苗接种的普及，肝癌的发病率逐年下降，且免疫治疗、靶向治疗、TACE以及钇90等多种治疗模式使得其预后显著改善。而胆道系统恶性肿瘤近年的发病率则逐年升高，目前我国每年新发病例都在9万例以上，且大部分患者初诊时已是晚期或局部晚期，总生存期仅一年左右时间。

尽管其恶性程度极高，但胆道系统恶性肿瘤也具有其自身特点。约30%~40%的胆道系统恶性肿瘤携带可作为潜在治疗靶点的信号分子。其中最为常见且具有相应靶向药的靶点包括HER-2、FGFR、IDH、KRAS、NTRK等。一些临床研究初步发现针对这些靶点的药物取得了一定的疗效。例如MyPathway这项研究，探索了曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗在HER2扩增的晚期胆道癌患者后线治疗中的疗效，发现客观缓解率为23%，中位无进展生存期和总生存期分别为4.0个月和10.9个月。然而，在胆道系统恶性肿瘤中，这部分靶向药大多价格昂贵且未进入医保。因而，目前胆道系统恶性肿瘤的治疗依然以化疗为主，可根据患者的体能状态、肿瘤分子特征以及经济条件选择合适的靶向治疗和免疫治疗药物。