前言
艾曲波帕，是目前治疗再生障碍性贫血的前沿药物。上篇已经提到，它治疗ATG无效的难治重型再生障碍性贫血取得了不错的效果，有效率可达40%。NIH（美国国立卫生研究院，世界顶尖医疗科研机构，其提出的重再诊断、治疗标准，成为全世界血液科医生的参考标准）近期又发表了一篇关于艾曲波帕联合ATG、环孢素治疗初治重再的研究文章，内容如下。
入选标准
年龄：＞2岁
诊断：未经治疗的重型再生障碍性贫血
除外：范可尼贫血、存在髓系克隆性造血、严重肝损害
治疗方案
全部患者均应用马-ATG（:第1~4天）及环孢素（6个月）。
全部患者（92人）根据应用艾曲波帕时间不同分为三组：
组1：第14天~6个月（30人）
组2：第14天~3个月（31人）
组3：第1天~6个月（31人）
治疗后6个月及2年时评价患者的治疗疗效。
疗效评价标准
完全反应：中性粒细胞＞1.0×109/L、血红蛋白＞100g/L、血小板＞100×109/L；
部分反应：达不到完全反应的标准，但已经不再符合重型再障的条件；
总体反应：完全反应＋部分反应。
结果
不良反应
3级以上的严重不良反应较少见。主要有：
斑丘疹2%
瘙痒1%
腹痛2%
转氨酶升高13%
胆红素升高13%
其中转氨酶、胆红素升高者，通过短暂减量艾曲波帕及环孢素或保肝治疗后可获得好转；严重皮疹者需停用艾曲波帕并对症治疗（糖皮质激素）。
克隆演变
克隆演变，尤其是演变为急性白血病，一直是再障治疗中关注的问题。本研究92例患者，其中7例治疗后发生克隆演变（8%），发生率与先前ATG+环孢素治疗的发生率近似。5例患者出现-7异常，其中1例为t（3；3）（q21；q26）合并-7者进展为急性髓系白血病。
2例患者随访过程中进展为PNH，需进行eculizumab治疗；而治疗前有PNH克隆的9例患者，治疗后随访期间PNH克隆消失。
结语：虽然艾曲波帕联合ATG、环孢素治疗重再取得了显著疗效，但长期疗效仍需继续观察、评价；艾曲波帕、ATG价格高昂，如何降低治疗费用，让大多数患者收益，是一个需要解决的问题。
