韧带样纤维瘤（Desmoid Fibromatosis, DF）是一种罕见的、具有局部侵袭性的中间性软组织肿瘤，其治疗策略需兼顾疗效与长期生活质量。由于其浸润性生长和术后易复发（复发率高达49%～79%），首选治疗方案是“Wait and See”（观察和等待）。

  通过手术广泛切除肿瘤组织是 DF 最初始的也是最常用的治疗方式，但肿瘤没有转移潜力，手术反而带来不良副作用。部分复发患者往往经历多次手术，最后丧失病变部位正常的结构和功能导致残疾，使生活质量严重下降，极端情况下会导致截肢或短肠综合征。

  非手术治疗正在成为标准治疗。

1) 在许多无症状患者中，可以建议进行积极观察，因为很大一部分肿瘤在初始生长阶段后大小保持稳定，一部分甚至自发消退。

2) 系统治疗是一线治疗，干预的选择（如药物、手术或消融）部分取决于肿瘤的位置。四肢和胸壁部位的手术治疗局部复发率高，系统治疗效果好一些。

3) 放疗效果不佳。

4) 在肿瘤进展、有症状或生长有可能导致严重并发症的情况下，可以采用索拉非尼或冷冻消融等非手术治疗策略。

5) 最新的 NCCN 指南建议确诊后的 2～3 年内，每隔 3～6 个月进行 1 次 CT 或 MRI 检查，之后每隔 6～12 个月进行 1 次。5 年后，如病情稳定行门诊复查即可，无须再行影像学检查。

一、NSAIDs类药物

1. 舒林酸联合治疗

o 针对腹腔内韧带样纤维瘤，舒林酸（150 mg/天）联合甲氨蝶呤（15 mg/周）的疾病控制率达82%，中位无进展生存期（mPFS）延长至42个月[1][3]。

o 长期使用（>12个月）时，胃肠道出血风险增加至15%，需定期监测血红蛋白水平[1][8]。

二、抗雌激素药物

1. 他莫昔芬的剂量优化

o 一项随机对照试验（n=89）显示，他莫昔芬40 mg/天联合塞来昔布（200 mg/天）的ORR为63%，优于单药组的48%（p=0.032）[1][]7]。

o 血栓事件发生率在联合组为7%，需预防性使用低分子肝素[1][8]。

三、化疗方案

1. 甲氨蝶呤+长春瑞滨的副作用管理

o 在37例患者中，甲氨蝶呤（30 mg/周）联合长春瑞滨（25 mg/m²）的3级口腔溃疡发生率为24%，通过维生素B6（100 mg/天）和含漱液可降低至12%[3-4]。

o 治疗6个月后，肿瘤体积平均缩小32%，但停药后1年内复发率为29%[4][7]。

2. VAC方案的儿科数据

o 儿童患者（n=15）接受VAC方案（长春新碱+放线菌素D+环磷酰胺）的3年PFS率为63%，但生长迟缓发生率达22%，需联合生长激素干预[7][8]。

四、靶向治疗新进展

1. 安罗替尼的临床验证

o 一项回顾性研究（n=26）显示，安罗替尼（8 mg/天）治疗后，84.6%患者MRI T2信号强度降低，73.1%患者关节活动改善，mPFS达18个月[3]。

o 92.3%患者仅出现1-2级不良反应（如手足皮肤反应），3级不良反应发生率7.7%（呕吐、高血压）[3]。

2. γ-分泌酶抑制剂（Nirogacestat）

o II期试验（n=22）中，ORR为41%，55%患者肿瘤体积缩小≥30%，但对携带APC基因突变的患者无效[1][3]。

五、其他治疗方案

1. 干扰素的争议性数据

o 小样本研究（n=12）显示，干扰素α（300万单位/周）治疗6个月后，仅25%患者实现疾病稳定，且无客观缓解病例[7]。

2. 内分泌治疗的特殊人群

o 孕妇或长期避孕药使用者中，雌激素受体调节剂（如托瑞米芬）的ORR为38%，但需密切监测胎儿发育或血栓风险[5][7］

六、个体化治疗决策支持

• 基因检测指导用药：CTNNB1突变患者对NSAIDs敏感性更高（ORR 65% vs. 野生型38%），而APC突变患者更适合靶向治疗[1][3]。

• 多学科协作疗效：药物联合放疗（50 Gy）的5年局部控制率提升至89%，优于单药治疗的64%（p=0.003）[1][4]。