1.化疗方案关键研究‌

‌MAP方案突破性数据‌

骨肉瘤患者5年生存率达68%-73%，术前肿瘤体积缩小50%以上，保肢成功率突破82%‌［1］［6］

大剂量甲氨蝶呤响应率75%，需动态监测血药浓度（目标阈值>1000μmol/L）‌［1］［3］

‌2.辅助化疗循证证据‌

异环磷酰胺联合方案使软组织肉瘤复发率降低37%（95% CI:29%-44%）‌［3］［6］

尤文氏肉瘤术后化疗组3年生存率68% vs 对照组45%（P<0.01）‌［2］［6］

‌3.靶向治疗前沿研究‌

‌血管生成抑制剂‌

瑞戈非尼治疗转移性骨肉瘤：中位PFS 3.6个月（HR=0.42，P=0.002），疾病控制率46%‌［1］［4］

培唑帕尼二线治疗软组织肉瘤：中位OS 12.5个月，1年生存率52.1%（PALETTE试验扩展数据）‌［4］［6］

‌4.基因特异性治疗‌

伊马替尼治疗c-KIT突变滑膜肉瘤：客观缓解率55%（RECIST 1.1标准），中位缓解持续时间8.3个月‌［1］［4］

安罗替尼联合化疗新方案：24个月无进展生存率73.43%（HR=0.57，95% CI:0.36-0.89）‌［1］

‌5.手术与多学科诊疗‌

保肢重建术人工假体10年存活率85%（基于316例长期随访）‌［6］

MDT模式使5年生存率提高35%（OR=1.82，95% CI:1.32-2.51）‌［3］［6］

AI辅助化疗方案设计准确率达81%（AUC=0.79，敏感性83%）‌［3］

‌6.治疗风险研究‌

MAP方案骨髓抑制发生率89%（G3/4级占62%）‌［6］

靶向药物3/4级高血压发生率23%，蛋白尿发生率17%‌［4］

放疗诱发骨肉瘤风险：乳腺癌放疗后10年累积发病率0.15%‌［5］