类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis,RA)是一种以侵蚀性关节炎为主要临床表现的自身免疫病。早诊断、早治疗、早控制是控制预后的关键因素，诊断后的核心问题是治疗，有什么办法控制病情呢，药物是最重要的手段。托法替尼是一种 Janus 激酶抑制剂，口服应用并被批准用于类风湿性关节炎等适应症。那么托法替尼治疗效果如何，ESCALATE-RA是德国首个使用托法替尼的前瞻性、非干预性研究，第一次中期分析的结果于2020年发表。看看有什么值得借鉴的东西。

他们计划在德国招募 1500 名RA患者。符合托法替尼治疗条件的成年患者从第一次服用托法替尼到24个月以标准化方式每季度记录一次，并且即使在转换另一种DMARD或与DMARDs联合使用后仍留在研究中。第二次中期分析（截止日期为2021年1月29日）描述了在12个月后达到M12就诊的患者以及在24个月后达到最后一次就诊M24的患者。

在数据截止时，招募了1227名患者，862名(70.3%)患者达到M12，466 (38.0%)名患者达到 M24。在这两个人群中，平均年龄为59岁，大约为59岁。四分之三的患者为女性，超过60%的患者为血清阳性。52.5%的M12人群和54.7%的M24人群在入组前立即接受了 bDMARD治疗。托法替尼在M12人群中的治疗持续性在1年后为56%，在M24人群中为2年后的53%（表1）。

随着时间的推移，在两个人群中都观察到疾病活动度和晨僵减少，而根据FFbH（功能能力问卷汉诺威，德国简短问卷，用于评估患者在基本日常活动背景下的功能能力的简短问卷（范围：0-100 %功能容量) [1]) 在两个人群中都有所增加。与M24人群相比，M12人群中疾病活动性和晨僵以及功能能力与BL的平均变化相比更为明显。与 M12人群 (35.4%)相比，M24人群 (40.5%) 中实现功能性缓解的患者更多。此外，两个人群中的患者在自我报告的生活质量方面表现出相当的改善，并且两个人群中的大多数患者对托法替尼治疗感到满意或非常满意（表2）。

AE分别发生在大约66.9%（M12人群）和73.8%（M24 人群）的患者中。M12-和 M24-人群中有一半有与托法替尼相关的 AE，两个人群中不到三分之一的患者。由于AE停止研究药物但仍留在研究中。M12人群中报告了两人死亡（表 2）。

德国的这项研究结果显示第二次中期分析显示托法替尼治疗具有良好的有效性和提高的生活质量。安全性结果与托法替尼的已知安全性特征一致。这些结果与第一次中期分析的结果一致。