意义未明的特发性血细胞减少症 [idiopathic cytopenia of uncertain (undetermined) significance，ICUS]是2005年日本长崎第八届骨髓增生异常综合征（MDS）研讨会上，由Mufti G提出的，定义如下：①持续（≥6月）一系或多系血细胞减少：红细胞（Hb<110g/L）；中性粒细胞（ANC<1.5×10^9/L）；巨核细胞（PLT<100×10^9/L）；②不能满足MDS的最低诊断标准；③不能由其他血液系统疾病或非血液系统疾病疾病。

     很快得到了各国血液学专家的认同。该疾病的提出打破了既往在已知全血细胞减少症之间“非此即彼”的传统思维模式，为人们认识新的血细胞减少症提供了空间，对于全血细胞减少的规范化诊断、发病机制的研究和靶向治疗均具有十分重要的意义。

     ICUS的提出是全血细胞减少症（包括骨髓衰竭症）研究发展的必然结果。最初的全血细胞减少患者在排除了急性造血功能停滞（AHA）、阵发性睡眠性血红尿白尿症（PNH）和其他系统疾病后，即诊断为再生障碍性贫血（AA），随后研究发现部分“AA”转化为急性白血病，随即提出了白血病前期的概念，以后又衍生为MDS。再后来，发现了大颗粒淋巴细胞白血病（LGLL）。随后在较长时间内，凡是骨髓增生不减低无法诊断为AA的全血细胞减少患者，在排除了PNH、LGLL后，绝大多数被诊断为MDS。随之MDS成为血细胞减少症的“回收站”。“免疫性MDS”、“非克隆性MDS”等概念随之而出，使MDS的诊断十分混乱。WHO为规范MDS诊断，组织全球血液学权威人士在充分讨论循证医学证据的基础上，提出了MDS WHO诊断标准，将MDS归入髓系肿瘤性疾病。欧美多位专家在WHO标准基础上又提出了MDS最低诊断标准（维也纳标准），并正式提出了ICUS的概念，再次明确了MDS是骨髓发育异常的髓系肿瘤性疾病，在急性造血功能停滞、再生障碍性贫血、MDS、免疫相关性（全）血细胞减少症（IRP）、阵发性睡眠性血红尿白尿症、大颗粒淋巴细胞白血病等血液系统疾病之外，还存在未被认知的血细胞减少症。ICUS提出的意义在于：（1）承认还有新的未被认知的血细胞减少症；（2）承认以往诊断的全血细胞减少症（特别是MDS）中有误诊（混有ICUS）；（3）将ICUS分离出来，有利于保障其他血细胞减少症诊断正确性，进而保证其认识可靠性。

      治疗：如果血象极低，如中性粒细胞低于0.5X10^9/L，血红蛋白低于60g/L，或血小板低于20-30X10^9/L，需要应用环孢素联和细胞因子升血治疗，同低增生性MDS或AA。如血象无以上降低，可暂观察。