视网膜遗传眼病专科

　　在院领导的大力支持下，我们于2007年从美国引进了国内第一个LCA2动物模型即rd12小鼠，引进了包含治疗基因RPE65的腺相关病毒载体，率先在国内开展LCA2型基因治疗的临床前试验。经过三年的努力，目前已经在Leber氏先天性黑矇基因治疗的临床前研究方面取得重大突破，发表2篇SCI论文，另外还有3篇也正在修稿中。我们通过成年LCA2的动物模型实验证明：视网膜残存的形态及功能都不正常的锥细胞经过基因治疗后形态及功能都能恢复到正常，这项成果为将来治疗晚期LCA2病人的黄斑部残存锥细胞带来了希望。目前我们正在试验应用改良的病毒载体，来增强其转染和穿透能力，争取通过玻璃体腔注射就能将基因转...